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:【杜氏肌营养不良症罕见突变靶向疗法获批 | 资讯】近日,FDA在加速审批资格下批准了Viltepso(viltolarsen)注射液治疗#杜氏肌营养不良症#(Duchenne Museutic dystrophy,DMD)患者,且该患者的#DMD# 基因确认的突变可适用外显子53跳跃疗法。这是FDA批准的第二种针对该突变患者的靶向疗法。大约8%的DM ​

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:【国家医保局:#罕见病# 药物将加大力度纳入#医保# 、集采 | 关注】自从今年8月罕见病药物一针70万的事件再次引起社会对罕见病的关注后,国家层面也在全力为罕见病患者纾困。今年全国“两会”期间有代表提出的“关于戈谢病列入罕见病医保目录的建议”“关于建立罕见病医疗保障机制的建议”也已得到最新 ​

18分钟前 转发 |评论

:【每日医刻】今天的每日医刻来啦!欢迎收看#每日医刻# ①京东集团证实将分拆京东健康上市计划 ②国家医保局:罕见病药物将加大力度纳入医保、集采 ③中国医改实操者梁万年卸任卫健委体改司长 ④二甲双胍新发现:可降低肺癌风险 ⑤腾讯云成立全资子公司,经营范围含第三类医疗器械经营 #京东集团 ​

今天 10:42 转发 |评论

#人生##成长##罕见病##dmd##杜氏肌营养不良# 杜氏肌营养不良,这是一种罕见病,缺少抗肌萎缩蛋白,肌肉逐渐退化,越来越严重,暂无治疗方法,13岁丧失行走能力,现在18岁,已经不能自理了 http://t.cn/A641JoYR

9月21日 18:36 转发 |评论

@良医汇-肿瘤资讯 @良医汇-患者指南 #罕见病# #医疗# 发布了头条文章:《CADASIL疾病进展的潜在生物标志物》 http://t.cn/A643slJZ

9月21日 13:49 转发 |评论

#在一起#这个小女孩一定是上辈子折翼的天使👼🏻,希望余生你的父母呵护你健康成长加油孩子。#罕见病##篮妮妮# http://t.cn/A64n0b98

9月19日 17:21 转发 |评论

:形式审查,要纳入目录还要看药企的价格了。#罕见病# #戈谢病#

[转发微博]罕见病信息网:【十余种罕见病用药 被列入《2020 年医保目录调整通过形式审查的申报药品名单》| 政策】9月18日,国家医保局公示《2020年国家医保药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》,公示时间为2020年9月19日-2020年9月25日。在此次公布名单中,涉及十余种罕见病药物,包括:注射用阿糖苷酶α、注射用阿加糖酶 ​

9月19日 14:13 转发 |评论

:加油💪一起呼吁#罕见病# 药物纳入国家医保,让每个人都用得起药💊//@····初懵丶半醒····:渐冻症什么时候能引起国家的关注和帮助啊,好多渐冻症的宝宝好可怜,天价药70万,不打就得si,打的话几个家庭打得起

[转发微博]老K龙飞:国家卫健委:“2019年11月1日起,新诊断罕见病病例,发现一例,登记一例。医务人员相关培训也在进行中,努力实现中国的罕见病患者早发现、早诊断、能治疗、能管理。”中国罕见病联盟秘书长、北京协和医院副院长张抒扬近日在#2019中国罕见病大会# 上坦承。@健康中国 http://t.cn/Ai19SwyH ​

9月19日 08:13 转发 |评论

:【罕见病高峰论坛:加大对医保政策的呼唤 | #第九届中国罕见病高峰论坛# 】虽然有越来越快的注册审评审批,越来越开放的#医保# 支付环境和多样化合作机会和成熟的患者网络支持,但仍有不少挑战,好在现在从政府到民众上下总动员,一起加大对#罕见病# 用药保障的呼唤。 来源:研发客 ​

9月18日 22:15 转发 |评论

:【广州#渐冻症# 人“飞叔”的五十大寿 | 故事】50岁,被黄志铭定义为“半百如新”,他说:“‘如新’就是重生,我又回到少年,我为何要开这个生日会,就是因为我欣喜地发现,通过我自己生命的探索,最近这段时间,我的思维、心灵还有身体都发生了很多翻天覆地的变化。”来源:@广州日报 #罕见病#

9月18日 22:12 转发 |评论